罕见疾病治疗，向来是医疗现场难题。最关键的症结，就在于病患数量稀少，市场也相对受局限，因此药厂在商业考量下，很难投入大量研发资源开发新药，使得用药选择，多年来始终十分有限。
这些罕病治疗特用药，在民间就被俗称为“孤儿药”（Orphan drug），取其孤苦无依且乏人重视的概念，由名称就可想像面临之困境。台湾认定罕病需在盛行率万分之一以下为参考基准，且需经卫福部“罕见疾病及药物审议会”之审查方能定义。目前台湾已公告223种罕见疾病，接获通报的罕病患者约1万6千余人，需要社会更多的关怀与支持。
打破孤儿药困境 罕病治疗新希望根据研究推算，全球目前约有5,000至8,000种罕见疾病，其中八成为遗传缺陷所导致，而仅有约1%的罕见疾病能有效治疗，显示罕病用药长期受到医疗市场忽视。
台大医院谢松苍教授便举例，过往，遗传性罕见疾病很不易受到国际药厂关注，患者在此困境下，经常面临疗法受限困境；而台湾若有独特罕病类型，更是雪上加霜，必须以特案处理或只能出国求医。
而且，过去罕病治疗多半只能从抑制症状入手，不过“RNAi”干扰技术愈来愈成熟后，已能让药物针对特定细胞，在致病蛋白的制造与生成上，直接达成抑制效果，更直接减少对身体正常生理功能影响。RNAi药物在罕见疾病的应用也出现更多曙光与发展潜力。
台大医院神经部主治医师赵启超医师便以“家族性淀粉样多发性神经病变”为例表示，以“RNAi”干扰技术切入的新药，在研发阶段便将台湾纳入临床实验之列，别具意义。
未来台湾在汲取这样的经验后，更该善用周全的健保体系，以及早在2000年即公布的“罕见疾病防治及药物法”（让台湾成为全球第五个立法保障罕病病友雪铁龙国家）之优势，借由“罕见疾病药物专案申请”、“罕见疾病药物供应制造及研究发展奖励办法”、“罕见疾病医疗照护费用补助办法”，创建更完善的治疗机制，协助病友面对挑战。
打破窠臼 以创新闯出一片天而乘著这一波“RNAi”干扰技术崛起的生物制药公司，不只揭开了医药研发的新页，也在商业模式迭有突破，同样带来革命性创新。来自美东的Alnylam艾拉伦药厂即是一例。
图／国际律师事务所Greenberg Traurig华盛顿特区与东京办公室资深合伙人吕家锋律师。
“它是目前美国最受瞩目的生技制药公司之一，也是菁英人才最想投入的新兴生技企业”目前担任国际律师事务所Greenberg Traurig华盛顿特区与东京办公室资深合伙人的吕家锋律师如是说，吕家锋多年来代表私募基金和创投公司，对生物科技与制药产药有深入研究与观察。他也曾担任三项以诺贝尔奖科学作为基础的产品开发和商化的法律顾问，其中一项已成为世界上最畅销癌症用药之一，目前也为美日韩政府提供针对新兴科技政策制定的相关咨询。
他深入分析，打从创立以来，艾拉伦便清楚锁定成为“RNAi”干扰技术领导品牌。“以活化资产面向来说，它会积极将研发成果转换、切割、或财务商品化成各种可创造现金流的资产，比方说与著名私募基金—黑石集团（The Blackstone Group Inc.）合作，就堪称双赢局面。”
而且它提升充实营运资金的财务策略，不一定依循传统模式，选择公开市场募资或私募，最近它便将其中一部分未来分润的权利出让给黑石集团，以换得资金及策略投资股权。
兼顾研发与商业策略 眼光独到吕家锋也提到，这样的灵活运作，执行长John Maraganore功不可没，拥有二十年以上丰富制药研发经验的他，对追求科学创新十分执著，又毅然跨足经营管理，更在“RNAi”干扰技术还未获诺贝尔奖肯定前，便大胆创立Alnylam。“唯有决策逻辑清晰，才能找出发展优先级”吕家锋举例，早在产品未上市前，为了确保产品的未来给付价格，这家公司就已向美国等地保险机构提出“价值取向”（Value-based）给付模式，也就是根据药物最终对病患带来的助益，与保险机构达成给付协议。
以美国为例，先策略性说服几个指标州采取此种模式，随后再加以延伸、推广；同时更协同多家生技公司在华府一同游说修法，让“价值取向”给付模式有实践的可能。
这种主动出击，另辟蹊径的灵活策略，在一般新兴生技公司并不常见。
而正是这种充满创新的经营策略，让新型态的制药企业不但持续获得研发动能与资金，又找出更多商业契机，成就更多发展可能。
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